Қытай ғалымдары Дюшенн бұлшықет дистрофиясын (МДД) емдеуде елеулі серпіліс жасағанын мәлімдеді, деп хабарлайды Xinhua агенттігі.
Зерттеушілер LEAPER атты РНҚ редакциялау технологиясын әзірледі. Оның клиникалық қолданылу нәтижелері Cell журналында жарияланды, деп хабарлады ҚазАқпарат.
Бұл Қытайда жасалған РНҚ редакциялау технологиясының алғаш рет клиникалық сынақ кезеңіне жетуі болып отыр. Сонымен қатар әлемдік тәжірибеде РНҚ редакциялау әдісі алғаш рет Дюшенн бұлшықет дистрофиясын емдеу үшін қолданылды.
Фото: Мухтор Холдорбеков/Kazinform
МДД генетикалық мутациялардың салдарынан дамып, бұлшықеттердің біртіндеп әлсіреуіне және қозғалу қабілетінің жоғалуына әкеледі. Ауру әдетте балалық шақта басталып, уақыт өте келе науқастардың өздігінен жүру мүмкіндігінен айырады. Көп жағдайда дерт тыныс алу немесе жүрек жеткіліксіздігі салдарынан мезгілсіз өлімге соқтырады. Сирек кездесетін ауру саналғанымен, МДД-мен ауыратындар саны бойынша Қытай жетекші елдердің қатарына кіреді. Қолданыстағы емдеу тәсілдері аурудың дамуын тек баяулата алады, бірақ оны толық тоқтата алмайды.
Дюшенн бұлшықет дистрофиясы гендік терапия үшін ең күрделі нысандардың бірі саналады. Аурумен байланысты ген дәстүрлі әдістермен жеткізуге тым үлкен, ал науқастарда 7 мыңнан астам әртүрлі патогенді мутация анықталған. Сондықтан бір ғана терапиялық тәсіл әдетте науқастардың шағын бөлігіне ғана көмектеседі.
LEAPER технологиясын Чанпин зертханасы мен Бейжің университеті мамандары әзірледі. Зерттеу тобының жетекшісі Вэй Вэньшэннің айтуынша, жүйе бұлшықет жасушаларындағы генетикалық ақпараттың зақымданған бөліктерін дәл тауып, нақты мутацияларды түзете алады және жасушалардың толыққанды ақуыз өндіру қабілетін қалпына келтіреді.
Дәстүрлі әдістерден айырмашылығы, LEAPER технологиясы жасушаларға сырттан редакциялаушы ферменттерді енгізуді қажет етпейді. Технология арнайы әзірленген РНҚ молекулаларын пайдаланып, мақсатты РНҚ-ны дәл түзету үшін адамның өз жасушаларындағы ферменттерді қолданады. Соның арқасында жүйе салыстырмалы түрде қарапайым әрі қауіпсіз болып саналады.
Куньмин ғылым және технология университеті, Шанхай Цзяо Тун университеті және басқа да ғылыми мекемелермен бірлесіп зерттеушілер жаңа технология негізінде тәжірибелік препараттар әзірледі. МДД диагнозы қойылған үш бала бір жыл бойы жүргізілген бақылау барысында қозғалыс қабілетінің айтарлықтай және тұрақты жақсарғанын көрсетті.
Чанпин зертханасының директоры, Қытай ғылым академиясының академигі Се Сяолян болашақта LEAPER технологиясы ауыр дертке шалдыққан көптеген пациентке көмектеседі деген үміт білдірді.
Ақпарат "ҚазАқпарат" агенттігінен алынды.